Genetycznie wyleczony niemowlak

autor zdjęcia: Chloe Dawson/Children's Hospital of Philadelphia via AP/east news

źródło: Rzeczpospolita

K.J. Muldoon wygląda jak zdrowy i uśmiechnięty bobas, a nie – jak wcześniej – wycieńczony popodłączany do licznych „rurek” maluszek. Na zdjęciu chłopiec w filadelfijskim szpitalu dziecięcym po powtórzonym wlewie preparatu terapii genowej, kwiecień 2025 r.

Czy spełnia się nasz sen o leczeniu chorób genetycznych? Brawurowe zastosowanie eksperymentalnej terapii u pewnego amerykańskiego chłopca wyważa drzwi do naprawiania chorych ludzkich genów.

W popularyzacji nauk medycznych na świecie uczestniczy legion ludzi, ale królowa jest tylko jedna – Gina Kolata z „New York Timesa”. Jeśli ta dwukrotnie nominowana do Pulitzera, dziś już 77-letnia dziennikarka o czymś pisze solidny tekst, można się spodziewać, że to jest wielkie, przełomowe, „na Nobla”. I tak jest – to nie będzie klikbajt. To przecież ona opowiedziała nam te bez mała 30 lat temu, w czasach, gdy nie istniały na uniwersytetach i w instytutach badawczych biura promocji, a wyspecjalizowane agencje nie „podkręcały” informacji naukowych, historię owcy Dolly – pierwszego ssaka, który był klonem. 15 maja 2025 r. można było dzięki niej właśnie na łamach „NYT” przeczytać, że po raz pierwszy na świecie za pomocą specjalnej spersonalizowanej terapii edytującej geny wyleczono ciężką chorobę metaboliczną u maleńkiego pacjenta, K.J. Muldoona.

Prosto rzekłszy – wyleczono niemowlaka z wady genetycznej. Uczyniono to, ratując go przed niemal niechybną śmiercią jeszcze we wczesnym dzieciństwie. To jest faktycznie wyjątkowe wydarzenie o światowej skali. Aczkolwiek oznacza ono również, że już wkrótce wyjątkowe nie będzie. Drzwi do naprawiania chorych ludzkich genów zostały tym sposobem nie tyle nawet uchylone, ile w zasadzie wyważone.

Zegar tykał. Mieli sześć miesięcy

O istnieniu genetycznych chorób rzadkich na...