Drogie terapie w zasięgu pacjentów

źródło: Shutterstock

Szansą na nowoczesne leczenie dla pacjentów z chorobami rzadkimi może być Fundusz Medyczny

Fundusz Medyczny to światełko w tunelu dla pacjentów z chorobami rzadkimi – uważają eksperci. Do tej pory bowiem brakowało pieniędzy z NFZ na finansowanie leków.

Zakończenie prac nad narodowym planem dla chorób rzadkich (NPCR) jest kluczowe dla poprawy sytuacji pacjentów z najrzadszymi schorzeniami. Żeby jednak mógł on być realizowany, potrzebne są znaczne środki przeznaczone tylko na ten cel – zgodzili się uczestnicy panelu „Finansowanie innowacyjnych terapii genowych w polskim systemie ochrony zdrowia", zorganizowanego w ramach III Kongresu Ekonomia dla Zdrowia.

Zidentyfikować

chorych

Panel poświęcono leczeniu m.in. dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), rzadką chorobą genetyczną, której I typ, nieleczony, prowadzi do całkowitego paraliżu i śmierci. Od stycznia 2019 r. w Polsce refundowany jest lek, który nie dopuszcza do pojawienia się pierwszych objawów, a więc jest w stanie zapobiec niepełnosprawności. Od tego roku pacjenci z SMA mogą skorzystać także z terapii genowej, której wyniki są równie obiecujące.

Jak tłumaczyła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed), by można było w pełni skorzystać z dobrodziejstw terapii, kluczowa jest wczesna identyfikacja pacjentów. By lek można było...