Genowa łata na mięśnie
Eksperymentalna terapia pomoże chłopcom cierpiącym na śmiertelną chorobę
– Od wielu lat pracuję z pacjentami chorującymi na dystrofię mięśniową Duchenne'a i po raz pierwszy mogę powiedzieć, że dokonaliśmy przełomu na drodze do opracowania metody leczenia – oświadczył prof. Francesco Muntoni z University College London.
Dystrofie mięśniowe (choroby powodujące zanik włókien mięśniowych) są dziedziczne. W szczególnym przypadku – dystrofii mięśniowej Duchenne'a – występuje mutacja genu DMD odpowiadającego za kodowanie białka – dystrofiny. Na skutek tego błędu pacjenci jej nie wytwarzają, a to prowadzi do niszczenia komórek mięśni.
Ta postać choroby dotyka jednego na 3500 chłopców. Pierwsze objawy widoczne są już w trzecim roku życia, to kłopoty z chodzeniem, ze wstawaniem....
Archiwum Rzeczpospolitej to wygodna wyszukiwarka archiwalnych tekstów opublikowanych na łamach dziennika od 1993 roku. Unikalne źródło wiedzy o Polsce i świecie, wzbogacone o perspektywę ekonomiczną i prawną.
Ponad milion tekstów w jednym miejscu.
Zamów dostęp do pełnego Archiwum "Rzeczpospolitej"
ZamówUnikalna oferta