Nowa terapia genowa choroby Chopina

źródło: AFP

Obraz uszkodzonych płuc 13-letniej dziewczynki cierpiącej na mukowiscydozę

Przełomowa metoda leczenia mukowiscydozy zahamowała postępy choroby u młodych pacjentów. Poprawione DNA dostarczano przez inhalator.

Zamiast kilkudziesięciu pigułek dziennie – kilka wdechów lekarstwa raz na miesiąc. Tak przynajmniej widzą leczenie mukowiscydozy specjaliści od genetyki. Znaleźli sposób na dostarczenie poprawionej wersji genu wprost do komórek płuc – kluczowych dla rozwoju choroby. Dzięki temu funkcjonowanie układu oddechowego u pacjentów się poprawiło.

– Pacjenci, którzy otrzymali terapię genową, wykazali skromną, choć znaczącą klinicznie poprawę funkcji płuc w porównaniu z grupą placebo – podkreśla prof. Eric Alton z Narodowego Instytutu Chorób Serca i Płuc przy Imperial College London. – Te rezultaty są bardzo obiecujące.

To nie jest zwykły kaszel

Mukowiscydoza jest chorobą wrodzoną, spowodowaną uszkodzeniem genu CFTR. Znanych jest obecnie bardzo wiele (ok. 2 tys.) takich mutacji. Ich obecność sprowadza się jednak do produkcji w organizmie chorego nadmiernie lepkiego śluzu, który zaburza normalną pracę wielu narządów. Do najczęściej pojawiających się...