Mukowiscydoza to choroba nieprzewidywalna

źródło: Rzeczpospolita

materiały prasowe

Ważna była szybka refundacja nowych leków, by procesy chorobowe u pacjentów nie pogłębiały się jeszcze bardziej – mówi Paweł Wójtowicz, prezes Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę MATIO.

Ile osób w Polsce cierpi na mukowiscydozę?

Według naszych szacunków jest to ok. dwóch tysięcy osób.

Statystyki podają, że rocznie ok. 150 dzieci rodzi się z tą chorobą.

Średnio jedno- dwoje dzieci tygodniowo, więc jeśli w roku mamy 52 tygodnie, to jest to ok. setki dzieci.

Jak do tej pory były leczone te, które od dawna zmagają się z tą chorobą?

Lekami dostępnymi w Polsce. Ale w mukowiscydozie podstawą jest fizjoterpia, a dobrze wykonywana opóźnia proces zachorowania. Opóźnia wystąpienie tych najgorszych zaostrzeń, które są potem nieodwracalne w płucach.

Jak skuteczne było to leczenie, o którym mówimy?

Na tyle, na ile skuteczne było w świecie, dopóki nie było tych leków. Mukowiscydoza nie jest chorobą przewidywalną. Jeśli w tym samym domu, pod tym samym dachem, jest dwójka rodzeństwa z mukowiscydozą, to jej przebieg może być u nich zupełnie inny. Nawet jeśli mają tę samą mutację choroby, a jest ich ponad dwa tysiące, i mimo że mają te same warunki socjalne i leczenia, to przebieg nie zawsze jest taki sam.

Mamy taki przykład z ostatniego półrocza, gdy dwie...