Będą mogli żyć dłużej

źródło: Rzeczpospolita

mat.pras.

Mukowiscydoza może stać się teraz chorobą przewlekłą – mówi szefowa Zakładu Mukowiscydozy IMiD w Warszawie prof. dr hab. n. med. Dorota Sands.

Od 1 marca chorzy na mukowiscydozę mają dostęp do nowych leków. Co to oznacza?

To jest przełom, który rozpoczyna nową erę leczenia mukowiscydozy. Myślę, że to wydarzenie na miarę odkrycia genu CFTR w 1989 r. Wówczas nastąpił przełom diagnostyczny, który zapoczątkował badania w kierunku terapii przyczynowych. Natomiast teraz mamy nowe otwarcie ery leczenia przyczynowego.

Jak do tej pory wyglądało leczenie w Polsce?

Pacjenci w Polsce mieli dostęp do terapii objawowych, a od 2020 r. do jednego leku przyczynowego – iwacaftor. Stosowano go w tzw. mutacjach bramkujących, rzadkich w Polsce, więc lek otrzymywało tylko kilka osób. Chorzy, którzy mogli korzystać z innych modulatorów, to byli chorzy w programie pomocowym dla czekających na przeszczepienie płuc. To była limitowana grupa.

Obecny program otwiera te możliwości dla dużo szerszej grupy pacjentów. Najbardziej oczekiwanym lekiem jest kombinacja z trzech cząsteczek – elexacaftor, tezacaftor i iwacaftor, dostępny dla chorych od 12. roku życia.

Dziś już może być stosowany od 6. roku życia.

Procedury trwają długo i kiedy składana była aplikacja, był dostępny od 12 lat. To pokazuje, jak ogromna jest dynamika tych zmian. Mamy nadzieję, że...