Medycyna jutra – interdyscyplinarne badania z pogranicza biologii i chemii

| Wiele chorób człowieka to schorzenia o nieznanych przyczynach i nieoczywistych mechanizmach patogenezy, dla których poszukiwanie leków jest kosztowne i czasochłonne.

W Instytucie Biochemii i Biofizyki PAN od wielu lat prowadzone są badania, których celem jest poznanie mechanizmu takich chorób oraz zaproponowanie nowych kandydatów na leki. W naszych badaniach stosujemy kombinację dwóch podejść: in silico, ukierunkowanego na projektowanie de novo lub wyszukiwanie w bazach związków chemicznych potencjalnych korektorów na podstawie znanej lub wymodelowanej struktury docelowego białka, lub in vitro poprzez testowanie racjonalnie wybranego zestawu związków chemicznych wobec uproszczonego modelu biologicznego badanego procesu chorobowego. Podejście takie, mieszczące się w obszarze medycyny translacyjnej, znacznie skraca czas identyfikacji związków wykazujących pożądaną aktywność biologiczną, a w przypadku związków już przebadanych klinicznie wskazuje na ich nowe możliwości terapeutyczne. Zwykle mutacje znalezione w genomach pacjentów wprowadzamy do prostszych modeli badawczych (drożdży piekarniczych, referencyjnych linii komórkowych czy organizmów wielokomórkowych: nicieni, skorupiaków, a nawet rzodkiewnika pospolitego), co pozwala na identyfikację zmian leżących u podłoża badanych zespołów...